Tratament genetic revoluționar reduce semnificativ colesterolul „rău” LDL și trigliceridele
Tratament genetic revoluționar reduce semnificativ colesterolul „rău” LDL și trigliceridele
Un nou studiu publicat în New England Journal of Medicine prezintă un tratament care reduce aproape 50% din colesterolul LDL și 55% din trigliceride prin editare genetică CRISPR-Cas9. În cadrul cercetării au participat 15 pacienți cu afecțiuni cardiovasculare severe, iar rezultatele preliminare arată promisiuni în tratarea bolilor de inimă.
Această terapie genetică se bazează pe secționarea genei ANGPTL3, responsabilă cu reglarea colesterolului și trigliceridelor. „Sperăm că aceasta este o soluţie permanentă, în care persoanele tinere cu boli grave pot beneficia de o terapie genică „unică” și pot avea un nivel redus de LDL şi trigliceride pentru tot restul vieţii”, afirmă dr. Steven Nissen, autorul principal al studiului și director în cadrul Cleveland Clinic.
Potrivit ziarulprahova.ro, tratamentul a folosit doze diferite de medicament administrate prin perfuzie, iar scăderea colesterolului LDL și a trigliceridelor a fost cea mai mare la doza maximă. Deși metodă este încă în fază incipientă, rezultatele sunt optimiste mai ales pentru pacienții care trebuie să evite administrarea zilnică a mai multor medicamente pentru controlul colesterolului.
Deși terapia nu este încă definitivă, studiile clinice de fază 2 și 3 se vor derula în viitorul apropiat. Dr. Nissen subliniază nevoia unui tratament eficient, având în vedere că milioane de persoane suferă de afecțiuni cardiovasculare netratate corespunzător. „Avansăm foarte repede, deoarece aceasta este o nevoie medicală uriaşă nesatisfăcută,” menționează el.
